سي إن إن

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الثلاثاء على عقار Hemgenix ، وهو دواء جديد لعلاج الهيموفيليا. حددت الشركة المصنعة CSL Behring السعر بـ 3.5 مليون دولار لكل علاج ، مما يجعلها أغلى دواء في العالم.

Hemgenix هو علاج جيني لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا B ، وهو اضطراب نزيف وراثي لا ينتج فيه الأشخاص بروتينًا ضروريًا لتكوين جلطات دموية. حوالي 1 من كل 40.000 شخص مصابون بالمرض ، معظمهم من الرجال.

يتطلب العلاج النموذجي حقنًا روتينية في الوريد للحفاظ على مستويات كافية من عامل التخثر المفقود أو الناقص ، ولكن العلاج الجيني الجديد من المفترض أن يكون تسريبًا وريديًا لمرة واحدة.

“كان العلاج الجيني للهيموفيليا في الأفق لأكثر من عقدين. على الرغم من التقدم في علاج الهيموفيليا ، فإن الوقاية من نوبات النزيف وعلاجها يمكن أن تؤثر سلبًا على نوعية حياة الأفراد “، كما قال الدكتور بيتر ماركس ، مدير مركز تقييم وبحوث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، في بيان. “توفر الموافقة اليوم خيارًا علاجيًا جديدًا لمرضى الهيموفيليا B وتمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا.”

أكد معهد المراجعة السريرية والاقتصادية ، وهي منظمة بحثية مستقلة غير ربحية تحلل قيمة العقاقير الطبية وغيرها من المنتجات الطبية ، لشبكة CNN أن عقار Hemgenix هو الآن أغلى عقار في العالم.

في الآونة الأخيرة تحليل فعالية التكلفة من العقار ، ووزن الفوائد الصحية مقابل تكاليف التعويض ، اقترحت ICER أن يكون السعر العادل للدواء بين 2.93 مليون دولار و 2.96 مليون دولار.

بحسب أ التحليلات بواسطة GoodRx ، كان أغلى عقار في الولايات المتحدة سابقًا هو Zolgensma ، والذي تمت الموافقة عليه من قبل FDA في عام 2019 لعلاج ضمور العضلات الشوكي وبسعر 2.1 مليون دولار لدورة العلاج.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Hemgenix بناءً على السلامة والفعالية التي تم تقييمها في دراستين لحوالي 60 رجلاً بالغًا. تضمنت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا ارتفاع إنزيمات الكبد ، والصداع ، وأعراض تشبه أعراض الأنفلونزا ، وردود فعل خفيفة مرتبطة بالتسريب.

By admin

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *